براءة اختراع لدواء يعالج مرض باركنسون

حصل علماء من معهد سانت بطرسبرغ للفيزياء النووية مع زملاء من جامعة سانت بطرسبورغ الطبية الأولى على براءة اختراع لدواء لعلاج مرض باركنسون في المراحل المبكرة.

ووفقا للباحثين، يؤثر العقار الجديد على إنزيم الغلوكوسيريبروسيداز، الذي يتم ترميزه بواسطة جين GBA1، الذي تزيد الطفرات فيه من خطر الإصابة بالمرض بمقدار عشرة أضعاف. وقد أظهرت الاختبارات التي أجريت على خلايا المرضى أنه يعيد نشاط الإنزيم المذكور.

وتقول صوفيا بتشيلينا مديرة مختبر الوراثة الجزيئية البشرية في المعهد: "عندما ينخفض نشاط الغلوكوسيريبروسيداز، تتراكم الركيزة في الخلايا. ويمكنه تثبيت الأشكال السمية العصبية لبروتين ألفا سينوكلين الذي يسبب التنكس العصبي. والجزيء الذي ابتكرناه يجمع الإنزيم بطريقة تجعله يعمل بكفاءة أكبر".

وقد صمم علماء المركز الوطني للبحوث "معهد كورشاتوف" نموذجا حاسوبيا لإنزيم الغلوكوسيريبروسيداز وبحثوا عن التعديلات الكيميائية للبروتين، التي يمكن أن تزيد من كفاءة عمله. بعد ذلك، عملوا على تركيب عدة جزيئات واختبروا كيفية تأثيرها على نشاط الإنزيم في خلايا المرضى الذين يعانون من طفرة في جين GBA1.

وأظهرت التجارب أن المركب الناتج يقلل بنسبة عالية من كمية الركيزة الضارة التي تسبب تدهور الخلايا العصبية مقارنة بالأدوية الأجنبية المأخوذة كأساس (التي تخضع بالفعل لتجارب سريرية في الخارج).

وتجدر الإشارة إلى أن العلماء الروس اعتمدوا على بحوث زملائهم الأجانب الذين تمكنوا من تصحيح عمل الإنزيم بمساعدة جزيء صغير - مرافق دوائي (هذا الجزيء قادر على استعادة بنية تكوينات البروتين).